همراه پزشک

تالاسمی

بررسی اجمالی

تالاسمی (thal-uh-SEE-me-uh) یک بیماری خونی ارثی است که باعث می شود بدن شما هموگلوبین کمتری از حد طبیعی داشته باشد. هموگلوبین سلول های قرمز خون را قادر به حمل اکسیژن می کند. تالاسمی می تواند باعث کم خونی شود و شما را خسته کند.

اگر به تالاسمی خفیف مبتلا هستید ، ممکن است نیازی به درمان نداشته باشید. اما اشکال شدیدتر ممکن است به تزریق منظم خون نیاز داشته باشد. می توانید برای کنار آمدن با خستگی اقداماتی مانند انتخاب یک رژیم غذایی سالم و ورزش منظم انجام دهید.

علائم

انواع مختلفی از تالاسمی وجود دارد. علائم و نشانه های شما به نوع و شدت بیماری شما بستگی دارد.

علائم و نشانه های تالاسمی می تواند شامل موارد زیر باشد:

  • خستگی
  • ضعف
  • پوستی کم رنگ یا زردرنگ
  • تغییر شکل استخوان صورت
  • رشد کند
  • تورم شکم
  • ادرار تیره

برخی از نوزادان در بدو تولد علائم و نشانه های تالاسمی را نشان می دهند. دیگران در طول دو سال اول زندگی آنها را رشد می دهند. برخی از افرادی که فقط یک ژن هموگلوبین مبتلا دارند ، علائم تالاسمی ندارند.

چه موقع به پزشک مراجعه کنیم

اگر وی دارای علائم و نشانه های تالاسمی است ، برای معاینه با پزشک خود وقت بگیرید.

علل

تالاسمی به دلیل جهش در DNA سلولهای هموگلوبین ایجاد می شود - ماده موجود در گلبول های قرمز خون که اکسیژن را به بدن می رساند. جهش های مرتبط با تالاسمی از والدین به فرزندان منتقل می شود.

مولکول های هموگلوبین از زنجیرهایی به نام زنجیره های آلفا و بتا ساخته شده اند که می توانند تحت تأثیر موتاتی قرار بگیرندروشن در تالاسمی ، تولید زنجیره های آلفا یا بتا کاهش می یابد ، در نتیجه یا آلفا تالاسمی یا بتا تالاسمی ایجاد می شود.

در آلفا تالاسمی ، شدت تالاسمی شما بستگی به تعداد جهش های ژنی شما از والدین شما دارد. هر چه ژنهای جهش یافته بیشتر باشند ، تالاسمی شما شدیدتر است.

در بتا تالاسمی ، شدت تالاسمی شما بستگی به این دارد که کدام قسمت از مولکول هموگلوبین تحت تأثیر قرار گرفته است.

آلفا-تالاسمی

چهار ژن در ساخت زنجیره آلفا هموگلوبین نقش دارند. از هر یک از والدین خود دو نفر دریافت می کنید. اگر ارث برده باشید:

  • یک ژن جهش یافته ، علائم و نشانه های تالاسمی نخواهید داشت. اما شما ناقل بیماری هستید و می توانید آن را به فرزندان خود منتقل کنید.
  • دو ژن جهش یافته ، علائم و نشانه های تالاسمی شما خفیف خواهد بود. ممکن است صفت آلفا تالاسمی نامیده شود.
  • سه ژن جهش یافته ، علائم و نشانه های شما متوسط تا شدید خواهد بود.

ارث بردن چهار ژن جهش یافته نادر است و معمولاً منجر به تولد مرده می شود. نوزادانی که با این بیماری متولد می شوند اغلب اندکی پس از تولد می میرند یا به درمان مادام العمر انتقال خون نیاز دارند. در موارد نادر ، کودک متولد شده با این شرایط می تواند با تزریق و پیوند سلول های بنیادی درمان شود.

بتا تالاسمی

دو ژن در ساخت زنجیره هموگلوبین بتا نقش دارند. شما از هر یک از والدین خود یکی می گیرید. اگر ارث برده باشید:

  • یک ژن جهش یافته ، علائم و نشانه های خفیفی خواهید داشت به این حالت تالاسمی مینور یا بتا تالاسمی گفته می شود.
  • دو ژن جهش یافته ، علائم و نشانه های شما متوسط تا شدید خواهد بود.به این بیماری تالاسمی ماژور یا کم خونی کولی گفته می شود.

    نوزادانی که با دو ژن هموگلوبین معیوب بتا متولد می شوند معمولاً از بدو تولد سالم هستند اما در دو سال اول زندگی علائم و نشانه هایی پیدا می کنند. نوع ملایم تری ، به نام تالاسمی اینترمدیا ، نیز می تواند از دو ژن جهش یافته حاصل شود.

عوامل خطر

عواملی که خطر ابتلا به تالاسمی را افزایش می دهند عبارتند از:

  • سابقه خانوادگی تالاسمی. تالاسمی از طریق ژنهای هموگلوبین جهش یافته از والدین به فرزندان منتقل می شود.
  • نسب خاص. تالاسمی اغلب در آفریقایی آمریکایی ها و در افراد از نژاد مدیترانه ای و جنوب شرقی آسیا رخ می دهد.

عوارض

عوارض احتمالی تالاسمی متوسط تا شدید عبارتند از:

  • تخم مرغ آهنیبارگیری افراد مبتلا به تالاسمی می توانند مقدار زیادی آهن در بدن خود داشته باشند ، چه از طریق بیماری و چه از طریق انتقال خون مکرر. آهن زیاد می تواند به قلب ، کبد و سیستم غدد درون ریز آسیب برساند ، که شامل غدد هورمون ساز است که فرآیندهای بدن را تنظیم می کند.
  • عفونت افراد مبتلا به تالاسمی خطر ابتلا به عفونت را افزایش می دهند. این امر خصوصاً در صورت برداشتن طحال بیشتر صادق است.

در موارد تالاسمی شدید ، عوارض زیر ممکن است رخ دهد:

  • تغییر شکل استخوان. تالاسمی می تواند مغز استخوان شما را منبسط کند ، که باعث باز شدن استخوان ها می شود. این می تواند منجر به ایجاد ساختار غیر طبیعی استخوان ، به ویژه در صورت و جمجمه شما شود. انبساط مغز استخوان باعث نازک و شکننده شدن استخوان ها می شود و احتمال شکستگی استخوان ها را افزایش می دهد.
  • بزرگ کردن طحال طحال به بدن شما کمک می کند تا با عفونت مقابله کرده و مواد ناخواسته مانند سلول های خونی قدیمی یا آسیب دیده را فیلتر کند. تالاسمی اغلب با تخریب تعداد زیادی از گلبول های قرمز خون همراه است. این امر باعث بزرگ شدن طحال و کار بیش از حد طبیعی می شود.

    بزرگ شدن طحال می تواند کم خونی را بدتر کند و می تواند باعث کاهش عمر گلبول های قرمز منتقل شده شود. اگر طحال بیش از حد بزرگ شود ، پزشک ممکن است برای برداشتن آن جراحی را پیشنهاد دهد.

  • سرعت رشد کند. کم خونی هم می تواند رشد کودک را کند کند و هم بلوغ را به تأخیر بیندازد.
  • مشکلات قلبی نارسایی احتقانی قلب و ریتم غیر طبیعی قلب می تواند با تالاسمی شدید همراه باشد.

جلوگیری

در بیشتر موارد ، شما نمی توانید از تالاسمی جلوگیری کنید. اگر به تالاسمی مبتلا هستید ، یا اگر ژن تالاسمی دارید ، تالکی را در نظر بگیریداگر می خواهید بچه دار شوید با یک مشاور ژنتیک راهنمایی کنید.

نوعی تشخیص کمک به تولید مثل وجود دارد که رویان را در مراحل اولیه خود برای جهش های ژنتیکی همراه با لقاح آزمایشگاهی نمایش می دهد. این ممکن است به والدینی که تالاسمی دارند یا ناقل ژن معیوب هموگلوبین هستند ، کمک کند بچه های سالم داشته باشند.

این روش شامل بازیابی تخمک های بالغ و باروری آنها با اسپرم در ظرف آزمایشگاهی است. رویان از نظر ژن معیوب مورد آزمایش قرار می گیرند و فقط کسانی که نقص ژنتیکی ندارند در رحم کاشته می شوند.

تشخیص

اکثر کودکان مبتلا به تالاسمی متوسط ​​تا شدید در دو سال اول زندگی خود علائم و نشانه هایی از خود بروز می دهند. اگر پزشک شما به فرزند شما تالاسمی مشکوک باشد ، می تواند تشخیص را با آزمایش خون تأیید کند.

آزمایش خون می تواند تعداد گلبول های قرمز و ناهنجاری های اندازه ، شکل یا رنگ را نشان دهد. برای جستجوی ژن های جهش یافته می توان از آزمایش خون برای آنالیز DNA نیز استفاده کرد.

آزمایش قبل از تولد

می توان آزمایش را قبل از تولد نوزاد انجام داد تا از ابتلا به تالاسمی آگاهی یابد و شدت آن را تشخیص داد. آزمایشاتی که برای تشخیص تالاسمی در جنین استفاده می شود شامل موارد زیر است:

  • نمونه برداری از پرزهای جفتی. این آزمایش معمولاً در حدود هفته یازدهم بارداری انجام می شود و برداشتن تکه کوچکی از جفت برای ارزیابی انجام می شود.
  • آمنیوسنتز این آزمایش که معمولاً در حدود هفته شانزدهم بارداری انجام می شود ، شامل بررسی نمونه ای از مایعات اطراف جنین است.

رفتار

اشکال خفیف صفت تالاسمی نیازی به درمان ندارند.

برای تالاسمی متوسط ​​تا شدید ، درمان ها ممکن است شامل موارد زیر باشد:

  • انتقال خون مکرر. اشکال شدیدتر تالاسمی اغلب نیاز به انتقال خون مکرر ، احتمالاً هر چند هفته دارد. با گذشت زمان ، انتقال خون باعث تجمع آهن در خون شما می شود که می تواند به قلب ، کبد و سایر اعضای بدن آسیب برساند.
  • شیمی درمانی. این روش درمانی برای حذف آهن اضافی از خون شما است. آهن می تواند در نتیجه تزریق منظم جمع شود. برخی از افراد مبتلا به تالاسمی که به طور منظم تزریق نمی شوند نیز می توانند آهن اضافی داشته باشند. حذف آهن اضافی برای سلامتی شما حیاتی است.

    برای کمک به از بین بردن آهن اضافی در بدن ، ممکن است نیاز به مصرف داروی خوراکی مانند دفراسیروکس (Exjade ، Jadenu) یا دفریدرون (Ferriprox) داشته باشید. داروی دیگری به نام دفروکسامین (دسفرال) توسط سوزن تجویز می شود.

  • پیوند سلول های بنیادی. پیوند مغز استخوان نیز نامیده می شود ، در برخی موارد پیوند سلول های بنیادی ممکن است یک گزینه باشد. برای کودکان مبتلا به تالاسمی شدید ، می تواند نیاز به انتقال خون مادام العمر و داروهای کنترل بیش از حد آهن را از بین ببرد.

    این روش شامل تزریق سلولهای بنیادی از یک اهدا کننده سازگار ، معمولاً یک خواهر و برادر است.

شیوه زندگی و درمان های خانگی

با پیروی از برنامه درمانی و پذیرش عادات زندگی سالم می توانید به مدیریت تالاسمی خود کمک کنید.

  • از آهن اضافی خودداری کنید. تا زمانی که پزشک توصیه نکرده است ، از ویتامین ها یا مکمل های دیگر حاوی آهن استفاده نکنید.
  • رژیم غذایی سالم داشته باشید. تغذیه سالم می تواند به شما کمک کند تا احساس بهتری داشته باشید و انرژی خود را تقویت کنید. همچنین ممکن است پزشک مکمل اسید فولیک را برای کمک به بدن در ساختن گلبول های قرمز جدید توصیه کند.

    برای سالم نگه داشتن استخوان ها ، مطمئن شوید که رژیم غذایی شما به اندازه کافی کلسیم و ویتامین D داشته باشد ، از پزشک خود بپرسید که مقدار مناسب شما چیست و آیا به مکمل نیاز دارید یا خیر.

    در مورد مصرف سایر مکمل ها مانند اسیدفولیک نیز از پزشک خود سوال کنید. این یک ویتامین B است که به ساخت سلول های قرمز خون کمک می کند.

  • از عفونت جلوگیری کنید. دستان خود را مرتبا بشویید و از افراد بیمار خودداری کنید. این امر خصوصاً در صورت برداشتن طحال از اهمیت بیشتری برخوردار است.

    شما همچنین به یک واکسن سالانه و همچنین واکسن برای جلوگیری از مننژیت ، ذات الریه و هپاتیت ب نیاز خواهید داشت. در صورت بروز تب یا سایر علائم و نشانه های عفونت ، برای معالجه به پزشک مراجعه کنید.

کنار آمدن و پشتیبانی

کنار آمدن با تالاسمی ، خود یا فرزندتان ، می تواند چالش برانگیز باشد. دریغ نکنید که کمک بخواهید. اگر سوالی دارید یا می خواهید راهنمایی کنید ، با یکی از اعضای تیم مراقبت های بهداشتی خود صحبت کنید.

همچنین ممکن است از پیوستن به یک گروه پشتیبانی ، که می تواند هم شنود دلسوزانه و هم اطلاعات مفیدی باشد ، بهره مند شوید. در مورد گروه های منطقه خود از یکی از اعضای تیم مراقبت های بهداشتی خود سوال کنید.

آماده شدن برای قرار شما

افراد مبتلا به اشکال متوسط ​​تا شدید تالاسمی معمولاً در دو سال اول زندگی تشخیص داده می شوند. اگر برخی از علائم و نشانه های تالاسمی را در نوزاد یا کودک خود مشاهده کرده اید ، به پزشک خانواده یا متخصص اطفال مراجعه کنید. سپس ممکن است شما به پزشکی متخصص در زمینه اختلالات خونی (متخصص خون) ارجاع شوید.

در اینجا برخی از اطلاعات برای کمک به شما برای آماده شدن برای قرار ملاقات وجود دارد.

آنچه شما می توانید انجام دهید

لیستی از این موارد تهیه کنید:

  • علائم کودک شما ، از جمله مواردی که ممکن است به دلیلی که شما قرار ملاقات را تعیین کرده اید و زمان شروع آنها ارتباطی نداشته باشد
  • اعضای خانواده که به تالاسمی مبتلا شده اند
  • همه داروها ، ویتامین ها و سایر مکمل ها کودک شما از جمله دوز مصرف می کند
  • سوالاتی برای پرسیدن دکتر شما

در مورد تالاسمی ، برخی از سوالاتی که باید از پزشک بپرسید شامل موارد زیر است:

  • به احتمال زیاد علت علائم فرزند من چیست؟
  • آیا علل احتمالی دیگری نیز وجود دارد؟
  • چه نوع آزمایشاتی لازم است؟
  • چه روش های درمانی موجود است؟
  • چه روش های درمانی را پیشنهاد می کنید؟
  • شایعترین عوارض ناشی از هر درمان چیست؟
  • چگونه می توان این شرایط را با سایر شرایط بهداشتی مدیریت کرد؟
  • آیا محدودیت های غذایی برای پیگیری وجود دارد؟ آیا مکمل های غذایی را توصیه می کنید؟
  • آیا مواد چاپی وجود دارد که بتوانید به من بدهید؟ چه وب سایت هایی را پیشنهاد می کنید؟

در پرسیدن سوالات دیگری که دارید دریغ نکنید.

چه انتظاری از پزشک خود دارید

پزشک شما احتمالاً چندین سوال از شما می پرسد ، از جمله:

  • آیا علائم به طور مداوم رخ می دهد یا می آید و می رود؟
  • شدت علائم چقدر است؟
  • آیا به نظر می رسد که چیزی علائم را بهبود می بخشد؟
  • چه چیزی ، در صورت وجود ، علائم را بدتر می کند؟